Генетска терапија ја запира неизлечивата леукемија

Терапијата, која до неодамна би се сметала за подвиг на научната фантастика, го запрела агресивниот и неизлечив рак на крвта кај некои пациенти, опишуваат лекарите.

Третманот вклучува прецизно уредување (едитирање) на ДНК во белите крвни клетки за да се трансформираат во „жив лек“ кој се бори против ракот. Првото девојче што беше подложено на овој третман сè уште не покажува знаци на болеста и сега планира да стане научник за испитување на канцерот.

Досега се лекувани осум деца и двајца возрасни со Т-клеточна акутна лимфобластна леукемија, а 64 проценти од нив се во ремисија.

Т-клетките треба да бидат чувари на телото, барајќи и уништувајќи закани, но во оваа конкретна форма на леукемија тие се надвор од контрола. Хемотерапијата и трансплантацијата на коскена срцевина не функционираат. Освен експерименталниот лек, единствената опција што им остана на испитаниците беше да им се направат последните денови од животот попријатни.

- Навистина мислев дека ќе умрам и дека нема да можам да пораснам и да ги правам сите работи што секое дете заслужува да може да ги прави - вели 16-годишната Алиса Тепли од Лестер.

Таа е првата во светот што се подложи на овој третман во болницата „Грејт Ормонд стрит“ и сега ужива во животот.

Револуционерниот третман спроведен пред три години вклучуваше уништување на нејзиниот стар имунолошки систем и градење сосема нов. Таа помина четири месеци во болница и не можеше да го види својот брат поради опасност од инфекција. Но, сега нејзиниот рак е целосно исчезнат и ѝ требаат само годишни прегледи.

Тимот од Универзитетскиот колеџ во Лондон и болницата „Грејт Ормонд стрит“ користеше технологија наречена уредување на бази.

Базите се јазикот на животот. Четири вида бази - аденин (A), цитозин (Ц), гванин (Г) и тимин (T) - се градежните блокови на нашиот генетски код. Исто како што буквите во азбуката сочинуваат зборови што носат значење, милијардите бази во нашата ДНК носат упатство за нашето тело. Уредувањето на базите им овозможува на научниците да се фокусираат на прецизен дел од генетскиот код, а потоа да ја променат молекуларната структура само на една база, префрлајќи ја од еден тип во друг, практично преправајќи го упатството за употреба. Истражувачите сакаат да ја искористат природната моќ на здравите Т-клетки, за пронаоѓање и уништување на заканите и да ја свртат против акутната лимфобластна леукемија на Т-клетките.

Ова не е лесно да се направи.

Тие мораа да им дадат инструкции на добрите Т-клетки да ги ловат лошите, без лекувањето да се самоуништи. Почнале со здрави донорски Т-клетки и се обиделе да ги модифицираат. Уредувањето на првата база ги оневозможи механизмите за таргетирање на Т-клетките, така што тие не можеа да го нападнат телото на пациентот.

Друго изменување отстрани хемиска ознака наречена ЦД7, која се наоѓа на сите Т-клетки. Нивното отстранување е клучно за спречување на самоуништување на третманот.

Третото изменување беше да се стави „наметка за невидливост“, што спречуваше клетките да бидат убиени од хемотерапевтскиот лек. Последната фаза на генетска модификација им наложи на Т-клетките да бараат сè што ја има ознаката „ЦД7“. Сега модифицираните Т-клетки можат да ја уништат секоја друга Т-клетка на која ќе наидат, без разлика дали е канцерогена или здрава, но нема да се напаѓаат едни со други.

Терапијата се инјектира кај пациентите и ако нивниот рак не може да се открие по четири недели, тогаш пациентите одат на трансплантација на коскена срцевина за да го обноват својот имунолошки систем.

- Пред неколку години ова би било научна фантастик - вели професорот Васим Касим.

Студијата ги објавува резултатите од првите 11 пациенти третирани во болницата „Грејт Ормонд стрит“ и болницата „Кингс колеџ“. Таа покажува дека деветмина успеале да постигнат длабока ремисија, што им овозможила да се подложат на трансплантација на коскена срцевина. Седуммина останале без болеста помеѓу три месеци и три години по третманот.

Едни од најголемите ризици од третманот се инфекции додека се уништува имунолошкиот систем.

- Со оглед на тоа колку е агресивна оваа посебна форма на леукемија, ова се доста импресивни клинички резултати и, секако, многу сум среќен што успеавме да им ја вратиме надежта на пациентите - вели д-р Роберт Киеза.

Извор: bbc.com/serbian

Фото: Freepik