Високото ниво на липопротеини со мала густина (ЛДЛ), познат како „лош“ холестерол, може да предизвика натрупување на наслаги во артериите, што го зголемува ризикот од срцев и мозочен удар. Врз нивото на ЛДЛ влијаат генетиката, исхраната и возраста, а покачениот холестерол најчесто се лекува со промена на животните навики и со статини, пишува „Сајенс алерт“.

Научниците развиваат метода за прецизно уредување на ДНК која со помош на технологијата КРИСПР би можела трајно да го намали ЛДЛ-холестеролот по само една примена. Третманот, наречен ЦТКС310, е осмислен така што во телото ја реплицира природната генетска варијанта што го намалува холестеролот. Тоа го постигнува со намалување на активноста на црнодробниот протеин АНГПТЛ3.

Охрабрувачки резултати од првото испитување

Новите резултати од клиничкото испитување, објавени во списанието „Њу Ингланд журнал оф медицин“, покажуваат дека методата е безбедна и ефикасна и една година по примената. Истражувањето го водеше тим од координативниот центар за клинички истражувања на клиниката „Кливленд“.

- ЦТКС310 е поврзан со мал број несакани ефекти, а предизвика долготрајни промени во нивоата на АНГПТЛ3 и атерогените липопротеини по една година. Тоа дополнително го потврдува неговиот потенцијал како еднократен третман - наведоа истражувачите во објавениот научни труд.

Како функционира третманот

Некои луѓе се раѓаат со генетски варијанти кои ја блокираат функцијата на протеинот АНГПТЛ3. Поради недостигот на тој протеин, нивното тело поефикасно ги преработува мастите во крвотокот, што помага во одржувањето здраво ниво на холестерол. Идејата на третманот ЦТКС310 е вештачки да се создаде истата таа генетска промена за да се постигне еднаков ефект.

Детали и податоци од студијата

За време на испитувањето, кое траеше 12 месеци, 15 лица со сериозни здравствени проблеми предизвикани од висок холестерол или триглицериди примија интравенска инфузија на наночестички со КРИСПР-упатства. Еден учесник почина 179 дена по третманот, но истражувачите заклучија дека неговата смрт не била поврзана со терапијата.

Кај преостанатите 14 учесници беа забележани трајно ниски нивоа на холестерол и триглицериди, без нови сериозни несакани ефекти. Четири учесници кои ја примија највисоката доза, насочена кон клетките на црниот дроб, имаа најзначајни резултати. Кај нив нивото на протеинот АНГПТЛ3 беше намалено во просек за 78,6 проценти, ЛДЛ-холестеролот падна за 52,5 проценти, а триглицеридите за 47,8 проценти.

Иднината на терапијата и отворени прашања

Иако станува збор за мал број пациенти, раните резултати се показател дека третманот треба понатаму да се развива. Еднократната примена би можела да биде значително поедноставна за пациентите од терапиите што се земаат секојдневно или неделно. Учесниците во ова испитување беа избрани токму затоа што нивните нарушувања на липидите не реагираа на стандардните лекови.

-За пациентите со нарушувања на липидите, можноста за еднократен третман претставува единствена можност за лекување - напишаа истражувачите.

Сепак, потребни се дополнителни тестирања на поголем број луѓе и подолг период за да се потврди долгорочната одржливост на методата. Уредувањето гени носи одредени ризици, иако истражувачите во овој случај целеа на варијанти што природно се јавуваат кај некои луѓе и не се поврзани со негативни здравствени последици.