Пристигна првиот лек за уредување гени за кој пациентите велат дека е вистинска промена на животот.
Пред само 11 години научниците првпат ја развија моќната технологија за отсекување ДНК наречена КРИСПР. Сега тие го изнесоа КРИСПР од лабораторијата со третман кој ги лекува симптомите на српеста анемија.
Српестата клетка е предизвикана од наследување на две лоши копии на еден од гените што го создаваат хемоглобинот. Симптомите вклучуваат напади на интензивна болка, а очекуваниот животен век со оваа болест е само 53 години. Погодува 1 од 4.000 луѓе во САД, од кои речиси сите се Афроамериканци.
Како оваа болест стана првиот успех на КРИСПР?
Нашите тела имаат друг начин за создавање на хемоглобинот кој се исклучува кога ќе се родиме. Истражувачите откриле дека едноставното уредување на ДНК на клетките од коскената срцевина би можело повторно да го вклучи.
Голем дел од КРИСПР-третманите беа тестирања, но во 2022 година „Вертекс фарамсутиклс“ беше прва што донесе еден од регулаторите за одобрување. Тој третман беше за српеста клетка. Откако им беше уредена коскената срцевина, речиси сите пациенти што доброволно се пријавиле за испитувањето поминале без болка.
Но, очекуваната цена на третманот за уредување гени е од 2 до 3 милиони долари, а „Вертекс“ нема непосредни планови да го понуди лекот во Африка каде што српестата анемија е најчеста и од која умираат многу деца.
Компанијата вели дека ова е така затоа што режимот на третман е многу сложен и вклучува престој во болница каде што лекарите ја отстрануваат коскената срцевина, ги уредуваат клетките и потоа ги пресадуваат назад. Во земјите кои сè уште се борат да ги покријат основните здравствени потреби, постапката останува премногу напорна.
Извор:
Technologyreview.com
Фото:
Wikipedia